İlk olarak FDA'da onaylanan epilepsi için tıbbi esrar
Şiddetli epilepsi formlarına sahip hastaların durumlarını yönetmek için tıbbi esrar kullanmalarına izin verilip verilmeyeceğine dair giderek artan uluslararası tartışmalar bağlamında, Gıda ve İlaç İdaresi bu tür bir ilacı resmi olarak onayladı.
Son zamanlarda, uluslararası medya, İngiltere gümrüğü tarafından tıbbi kenevir deposuna el konulan İngiliz bir annenin olayını haber vererek izleyicileri bombaladı.
Kadın, şiddetli epilepsisi olan 12 yaşındaki oğlunun durumunu yönetmeye yardımcı olmak için İngiltere'ye getirdiği kenevir yağını taşıyordu.
Anlaşmazlık sonunda İngiliz yetkililerin genç çocuk için bir istisna yapmasına ve el konulan maddeyi iade etmesine yol açtı.
Amerika Birleşik Devletleri'nde esrar, bazı eyaletlerde tıbbi kullanım için yasallaştırılmıştı, ancak yakın zamana kadar, herhangi bir tıbbi durumun tedavisinde veya yönetiminde güvenli olduğu için henüz Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) onayı almamıştı.
Ancak Pazartesi günü, FDA nihayet 2 yaş ve üstü hastalarda iki nadir epilepsi formunun (Lennox-Gastaut sendromu ve Dravet sendromu) tedavisi için Epidiolex adlı oral kanabidiol (CBD) çözümünün kullanılmasını onayladı.
CBD, marjiuana bitkisinden elde edilmesine rağmen Kenevir sativa, bir sarhoşluk durumuna neden olmaz. "Yüksek" bunun yerine tetrahidrokanabinol (THC) adı verilen başka bir kenevir bileşeninden kaynaklanır.
FDA Komiseri Dr. Scott Gottlieb resmi bir açıklamada “FDA yıllardır bu alandaki araştırmaları destekliyor” dedi. "Ancak marihuana, bilinen risklerle birleştirilmiş bir Çizelge I."
Uyuşturucuyla Mücadele Dairesi (DEA), Çizelge I maddelerinin "şu anda kabul edilmiş tıbbi kullanımı olmayan ve kötüye kullanım potansiyeli yüksek ilaçlar olarak tanımlandığını" iddia ediyor.
Bu nedenle, Dr. Gottlieb, tıbbi tedavi için herhangi bir kenevir türevi ilacı onaylamadan önce, FDA'nın kesin kriterleri karşılayan sağlam kanıtlar görmesi gerektiğini belirtiyor. Ve Epidiolex, bu yüksek standartları yakalayan ilk ilaçtır.
Bu önemli bir tıbbi ilerlemedir. Ancak Komiser, bunun marihuananın veya tüm bileşenlerinin onayı olmadığını da belirtmek önemlidir ”dedi.
"Bu, belirli bir kullanım için belirli bir CBD ilacının onayıdır. Ve bu bileşiğin belirli bir durumun tedavisinde kullanımını değerlendiren iyi kontrollü klinik deneylere dayanıyordu ”diye ekliyor.
Nadir ve şiddetli epilepsi tedavisi
Bu yeni ilacın tedavi edeceği iki durum - Lennox-Gastaut sendromu ve Dravet sendromu - hem nadir hem de ciddi çocukluk çağında başlayan epilepsi tipleridir.
Lennox-Gastaut sendromu genellikle 3-5 yaşları arasında başlar ve çoğu tonik olan, yani uzuvlardaki ve vücudun diğer bölgelerindeki kasların ani sertleşmesini içeren sık nöbetlerle karakterizedir.
Bu durumla teşhis edilen çocukların neredeyse tamamı aynı zamanda zihinsel engel geliştirir ve çoğu da temel günlük aktivitelerde yardıma ihtiyaç duyar.
Dravet sendromu bebeklik döneminin ilk yılında ortaya çıkar ve ateşli nöbetlerle başlar. Durum ilerledikçe diğer nöbetler de yaşanır. Bunlar, kısa, kontrolsüz kas spazmları ile karakterize miyoklonik nöbetleri içerir.
Bazı çocuklar ayrıca acil müdahale gerektiren sürekli nöbetler yaşadıkları "status epileptikus" olarak bilinen bir durum geliştirebilirler. Bu sendroma sahip hastalar genellikle zayıf dil yetenekleri, bozulmuş motor becerileri ve hiperaktivite geliştirirler ve başkalarıyla ilişki kurmakta zorlanabilirler.
FDA'nın Merkezindeki Nöroloji Ürünleri Bölümü müdürü Dr. İlaç Değerlendirme ve Araştırma için.
"Lennox-Gastaut hastaları için bir başka önemli tedavi seçeneğine ek olarak, özellikle Dravet [sendromu] hastaları için bir ilacın bu ilk onayı, bu rahatsızlığa sahip kişilerin bakımı için terapötik yaklaşımda önemli ve gerekli bir gelişme sağlayacaktır.
Olası riskler ve yan etkiler
Epidiolex, üç randomize, çift kör, plasebo kontrollü çalışmada test edilmiş ve ilacın diğer ilaçlarla birlikte alındığında, Lennox-Gastaut veya Dravet sendromlu hastalarda nöbet sıklığını azaltmada etkili olduğunu ortaya çıkarmıştır.
En yaygın olan yan etkiler de kaydedildi: uyuşukluk, yorgunluk, iştah azalması, yüksek karaciğer enzimleri, ishal, döküntüler, halsizlik, uykusuzluk, zayıf uyku ve enfeksiyonlar.
FDA, herhangi bir epilepsi ilacı ile bağlantılı olarak bu tür sorunların ortaya çıkabileceğini belirtmesine rağmen, daha ciddi riskler de dikkate alınmalıdır. Bu riskler şunlar olabilir: intihar düşüncesi, intihar girişimleri, artan saldırganlık veya ajitasyon, depresyon ve panik ataklar.
Rapor edilen vakalar genel olarak hafif olmasına rağmen, karaciğer hasarı da bir olasılıktır. Yine de bu, karaciğerle ilgili daha ciddi problemler için bir risk faktörü olabilir.
Dr. Gottlieb, "Bugünün onayı, bilimsel sürece olan bağlılığımızı ve marihuana bazlı ürünleri piyasaya sürmek için ürün geliştiricileriyle birlikte çalıştığımızı gösteriyor." Diyor.
"Ürün geliştirme ve incelemeye yönelik altın standardımıza bağlı kalmaya devam ediyoruz" diye ekliyor. "Böyle bir süreç, marihuanadan ve bileşenlerinden gelen tüm yeni tedavilerin güvenli, etkili ve yüksek ve tutarlı bir kalitede üretilmesini sağlar."
FDA Komisyon Üyesi "Ve en önemlisi, bu ürünlerin hastalar için güvenli ve etkili olduğu kanıtlanmıştır" sonucuna varıyor.
