Denenmekte olan yeni tedavi, Parkinson'daki beyin hücrelerini eski haline getirebilir
Bir dizi klinik çalışma, Parkinson hastalığı için yeni bir yaklaşım kullanan deneysel bir tedaviyi test etti: ilacın implante portlar aracılığıyla doğrudan beyne uygulanması. Önde gelen araştırmacılar, bunun nörolojik durumlar için "çığır açan" bir terapötik strateji olabileceğine inanıyor.
Açık etiketli bir denemeyle sonuçlanan yeni bir dizi çalışmada (katılımcıların hangi tedaviyi alacaklarının farkında oldukları), bilim adamları Parkinson hastalığı için yeni bir tedavinin - ve uygulama yönteminin - etkinliğini test etmeye başladılar.
Birleşik Krallık ve Kanada'daki çeşitli kurumlardan, İngiltere'deki Bristol Üniversitesi ve Cardiff Üniversitesi ile Vancouver, Kanada'daki British Columbia Üniversitesi de dahil olmak üzere büyük bir araştırmacı ekibi, denemeyi tasarladı ve yürüttü.
Araştırmada, araştırmacılar, doktorların Parkinson hastalığı teşhisi koyduğu kişilerde dopamin üreten beyin hücrelerini geri yüklemeyi amaçladılar.
Dopamin, vücut hareketlerinin kontrolünü ve çevikliğini düzenlemeye yardımcı olan bir nörotransmiter olduğu için, dopamin üretiminin bozulması - onu salgılayan beyin hücrelerindeki değişiklikler nedeniyle - Parkinson hastalığını karakterize eden motor semptomlara yol açar.
Mevcut denemeyi yürüten araştırma ekibi, nöron sağlığını destekleyen bir protein türü olan glial hücre çizgisinden türetilmiş nörotrofik faktör (GDNF) seviyelerini yükselterek bu beyin hücrelerini denemeye ve rehabilite etmeye karar verdi.
Sonuçları bildiren çalışma kağıdında - Parkinson Hastalığı Dergisi - bilim adamları, kafatasına yerleştirdikleri bir port aracılığıyla sadece yeni bir terapiyi değil, aynı zamanda yenilikçi bir uygulama yöntemini de test ettiklerini açıkladılar.
Çok cesaret verici sonuçlar
Başlangıçta araştırma ekibi, tümü Parkinson hastalığı ile yaşayan altı katılımcıyla küçük bir pilot çalışma yürüttü. Ana hedefleri, yeni terapötik yaklaşımın güvenli olup olmadığını belirlemekti.
Bir sonraki aşamada, Parkinson hastalığı olan 35 daha fazla katılımcının çift kör bir deneyde yer aldığını, ne onlar ne de terapiyi uygulayan araştırmacıların her birinin deneysel tedaviyle mi yoksa bir plasebo ile mi ilgilendiğini bilmediğini gördü.
Bu deneme 9 ay (40 hafta) sürdü, bu süre zarfında ekip, gönüllülerin yarısına aylık GDNF infüzyonu verdi ve kontrol grubu olarak hareket eden diğer yarısına bir plasebo uyguladı.
Son olarak, araştırmacılar, önceki testlerin sonuçlarına dayanarak açık etiketli bir deneme düzenlediler. Bu denemede, daha önce GDNF almış gönüllüler bu tedaviyi 40 hafta daha görmeye devam ettiler.
Aynı zamanda, daha önce bir plasebo alanlar şimdi 40 hafta boyunca GDNF'ye sahipti. Araştırmacılar, "Ekim 2013'ten Nisan 2016'ya kadar, ebeveyn çalışmasını tamamlayan 41 hastanın tümü, uzatma denemesine katılım açısından tarandı," diye yazıyor.
İlacı almak için katılımcılar, becerilerine, ilaç infüzyonlarının doğrudan beyinlerine ulaşmasına izin veren özel bir port yerleştirmeyi kabul ettiler. İmplantasyonu takiben, gönüllüler genel olarak 4 haftada bir 1.000'den fazla ilaç infüzyonu aldı.
Araştırmacılar, ilk 9 aylık (40 haftalık) denemenin sonuçlarını analiz ettiklerinde, plasebo alan katılımcıların beyinlerinde hiçbir değişiklik görmediler. Bununla birlikte, GDNF tedavisi gören gönüllülerin, dopamin üreten hücreleri içeren beyin bölgesi olan putamende yüzde 100 iyileşme gösterdiğini belirttiler.
Çalışmanın baş araştırmacısı Alan Whone, "Beyin taramalarındaki gelişmenin uzamsal ve göreceli büyüklüğü, Parkinson için cerrahi olarak uygulanan büyüme faktörü tedavilerinin denemelerinde daha önce görülenlerin ötesinde" diyor.
Whone, "Bu, Parkinson hastalarında yavaş yavaş yok edilen dopamin beyin hücrelerini yeniden uyandırmak ve eski haline getirmek için bir yolumuz olabileceğine dair en ikna edici kanıtlardan bazılarını temsil ediyor," diye devam ediyor Whone.
"Önemli bir buluş"
18 aylık işarette, katılımcılar 9 ay veya tam 18 ay boyunca GDNF tedavisi gördüklerinde, araştırmacılar, daha önce performans puanlarıyla karşılaştırdıklarında herkesin motor semptomlarında orta ila önemli iyileşmeler yaşamaya başladığını buldular. denemeler. Araştırmacılar ayrıca GDNF'ye uzun süre maruz kalmanın güvenli olduğu sonucuna vardı.
Bununla birlikte, ekip, açık etiketli denemenin sonunda, 40 hafta (9 ay) boyunca GDNF alan katılımcılar ile bu süreyi iki katına çıkaranlar arasında semptom iyileşmesi açısından önemli bir fark olmadığı konusunda uyarıyor. .
Bu nedenle araştırmacılar, en fazla faydayı elde etmek için bir kişinin tedaviyi ne kadar süre alması gerektiğini değerlendirecek daha fazla araştırma yapmaları gerektiğini savunuyorlar.
Bununla birlikte, çalışmanın ortak yazarı ve yenilikçi ilaç uygulama cihazının tasarımcısı Steven Gill, mevcut bulguların bu yeni tedavinin kesinlikle güvenli ve uygulanabilir olduğunu ve insanların uzun süre uygulayabileceğini öne sürdüğünü vurguluyor.
Dahası, ilaçları doğrudan hedefledikleri beyin bölgelerine uygulamanın, nörolojik koşullara terapötik yaklaşımlarda devrim yaratma potansiyeline sahip olduğunu belirtiyor.
Gill, "Bu deneme, ilaçları güvenli ve tekrar tekrar hastaların beynine aylar veya yıllar boyunca doğrudan aşılayabileceğimizi gösterdi" diyor.
"Bu, Parkinson hastalığı gibi nörolojik rahatsızlıkları tedavi etme yeteneğimizde önemli bir gelişmedir çünkü işe yarayabilecek çoğu ilaç, doğal bir koruyucu bariyer nedeniyle kan dolaşımından beyne geçemez."
Steven Gill
