Tip 2 diyabet, obezite yakında gen terapisi ile tersine çevrilebilir
Yeni araştırmalar, gen tedavisinin kemirgenlerde tip 2 diyabet ve obezite belirteçlerini tamamen tersine çevirebileceğini gösteriyor.
Diyabet prevalansı veya mevcut vakaların toplam sayısı Amerika Birleşik Devletleri'nde ve küresel olarak artmaktadır.
Son tahminlere göre, 2015 yılında 30 milyonun üzerinde ABD'li yetişkin şeker hastasıydı.
Sayı son birkaç yılda nispeten sabit olmasına rağmen, çocuklar ve gençler arasında yeni teşhis edilen vakaların oranları keskin bir şekilde artmıştır.
Ve dünya çapında durum daha da endişe vericidir; Dünya Sağlık Örgütü'ne (WHO) göre, diyabetli kişilerin sayısı 1980 ile 2014 arasında neredeyse dört katına çıktı.
Şimdi, yeni araştırmalar bu metabolik bozukluğu tedavi etmek için çok ihtiyaç duyulan umudu getiriyor. İspanya, Catalunya'daki Universitat Autònoma de Barcelona'da (UAB) profesör olan Fatima Bosch liderliğindeki bilim adamları, kemirgenlerdeki hastalığı başarılı bir şekilde tersine çevirdi.
Prof. Bosch ve meslektaşları bunu, yararlı proteinler oluşturmak veya hatalı çalışan genlerin etkilerini dengelemek için hücrelere yeni genetik materyali tanıtan bir teknik olan gen terapisini kullanarak başardılar.
Bulgular dergide yayınlandı EMBO Moleküler Tıp.
Kullanmak FGF21 diyabeti tersine çeviren gen
Prof. Bosch ve ekibi, obezite ve tip 2 diyabet için iki fare modeli tasarladı. Biri diyet kaynaklıydı ve diğeri genetik olarak değiştirilmişti.
Ekip, adeno ilişkili viral vektörü "taşıma" olarak kullanarak fibroblast büyüme faktörü 21'i (FGF21) gen.
Bu gen, yağ dokusunda kan şekerinin emilimini uyaran "ana metabolik düzenleyici" olarak görülen FGF21 proteinini kodlamaktan sorumludur.
Araştırmacılar, bu geni sağlayarak, kemirgenlerin kilo vermesine ve tip 2 diyabet için önemli bir risk faktörü olan insülin direncini düşürmesine neden olan proteinin üretimini teşvik ettiler. Ek olarak, fareler kilo verdiler ve tedavi, yağ dokularındaki yağı ve iltihabı azalttı.
Kemirgenlerin karaciğerlerinin yağ içeriği, iltihabı ve fibrozu, hiçbir yan etki olmaksızın tamamen tersine çevrildi. Buna karşılık, bu gelişmeler insülin duyarlılığını artırdı.
Bu yararlı etkiler, her iki fare modelinde de not edildi. Ayrıca ekip, yönetimin FGF21 sağlıklı fareler yaşa bağlı kilo alımını önledi ve sağlıklı yaşlanmaya yol açtı.
Üç doku tipini değiştirmek için gen tedavisi kullanıldı: karaciğer dokusu, yağ dokusu ve iskelet kası.
Profesör Bosch, "Bu tedaviye büyük bir esneklik sağlıyor," diyor, "her seferinde en uygun dokuyu seçmemize izin verdiği için ve bazı komplikasyonların herhangi bir dokuyu manipüle etmesini engellemesi durumunda, herhangi bir dokuya uygulanabilir. diğerlerinin. "
Prof. Bosch, "Bir doku FGF21 proteini ürettiğinde ve bunu kan dolaşımına saldığında, tüm vücuda dağıtılacaktır" diye ekliyor Prof.
Obezitenin ilk geri dönüşü, insülin direnci
Çalışmanın ortak yazarı ve UAB araştırmacısı Claudia Jambrina, "tip 2 diyabet ve obezite prevalansının dünya çapında endişe verici oranlarda arttığı" göz önüne alındığında bulgularının özellikle önemli olduğunu açıklıyor.
Ekip ayrıca teslimat yapmanın FGF21 geleneksel bir ilaç, gen terapisi ile aynı faydaları sağlamayacağından; birincisi, uzun vadeli faydalar için ilacın periyodik olarak uygulanması gerekecekti ve ikinci olarak, toksisitesi yüksek olacaktı.
Bununla birlikte, gen terapisinin kullanılması yan etkilerden arındırılmıştır ve farelerin proteini birkaç yıl boyunca doğal olarak üretmesi için tek bir uygulama yeterlidir.
"Bu, insanlarda obezite ve tip 2 diyabete benzeyen bir hayvan modelinde, bir defaya mahsus bir gen terapisi uygulandığında obezite ve insülin direncinin uzun vadeli tersine çevrilmesi ilk kez elde ediliyor."
İlk çalışmanın yazarı Veronica Jimenez, bir UAB araştırmacısı
"Sonuçlar bunun güvenli ve etkili bir terapi olduğunu gösteriyor" diye ekliyor. Prof. Bosch, sonraki adımların "hastalarla klinik deneylere geçmeden önce bu tedaviyi daha büyük hayvanlarda test etmek" olacağını belirtiyor.
"Bu çalışmada anlatılan terapi," FGF21 tip 2 diyabet, obezite ve ilgili komorbiditeleri tedavi etmek için gen transferi. "
